Nel contesto europeo, gli ATMP sono regolati dal Regolamento CE n. 1394/2007, che ne definisce l’autorizzazione, la supervisione e la farmacovigilanza lungo tutto il ciclo di vita del medicinale, dallo sviluppo alla produzione, fino alla sorveglianza post-autorizzazione, con l’obiettivo di garantire qualità, sicurezza e appropriatezza d’uso.
Gli ATMP si distinguono in:
- Terapie geniche (GTMP): medicinali basati su acidi nucleici ricombinanti, progettati per regolare, riparare, sostituire o modulare l’espressione di sequenze geniche coinvolte nella patologia;
- Terapie cellulari somatiche (CTMP): trattamenti che impiegano cellule o tessuti sottoposti a manipolazioni sostanziali oppure destinati a funzioni diverse da quelle originarie, per ottenere un effetto terapeutico mirato;
- Prodotti di ingegneria tissutale (TEP): soluzioni orientate a riparare, rigenerare o sostituire tessuti, in ambiti che uniscono biotecnologia e medicina rigenerativa.
Le tre categorie possono essere integrate con un dispositivo medico, generando così i cosiddetti Prodotti di terapia avanzata combinati.
Una storia di progressi, tra ricerca e clinica
La storia delle terapie avanzate è relativamente recente, ma affonda le radici nei progressi della biologia molecolare e dei trapianti. Tra gli anni Sessanta e Settanta hanno preso forma alcune procedure decisive: le tecnologie del DNA ricombinante, i primi trapianti di midollo e le applicazioni pionieristiche in ambito di ricostruzione tissutale. Con gli anni Novanta la ricerca ha accelerato la corsa all’innovazione: le prime sperimentazioni cliniche di terapia genica hanno aperto la strada a un’evoluzione che ha portato alla nascita di terapie oggi disponibili per specifiche condizioni. Nel nuovo millennio, l’innovazione ha compiuto un salto ulteriore. Infatti, l’integrazione tra biotecnologie, capacità produttive avanzate e conoscenza delle malattie ha permesso di sviluppare approcci sempre più sofisticati, incluse strategie di ingegneria cellulare e tecniche di editing genomico. Quello degli ATMP è un percorso, quindi, in continua crescita, sostenuto da una ricerca in espansione e da un interesse crescente in aree come onco-ematologia, oncologia e malattie rare.
Dal laboratorio al paziente: il valore del “percorso”
Le terapie avanzate introducono sfide articolate che si manifestano su diversi livelli, dal processo produttivo alla gestione clinica, fino all'organizzazione dei percorsi di cura, richiedendo pertanto un'attenzione particolare e un approccio multidisciplinare che coinvolga tutti gli attori del sistema sanitario.
